رحلة عميقة في عالم جيفوسيران

جيفوسيران (Givosiran)، الذي يباع تحت الإسم التجاري جيفلااري (Givlaari)، هو دواء يستخدم لعلاج البورفيريا الكبدية الحادة (AHP). يتم وصفه تحديدا للأشخاص الذين تزيد أعمارهم عن 11 عامًا [1]. و يعطى عن طريق الحقن تحت الجلد.

تشمل الآثار الجانبية الشائعة لهذا العقار على: الألم في موقع الحقن و الغثيان و التعب. قد تشمل الآثار الجانبية الأخرى الحساسية المفرطة و مشاكل الكلى و الكبد. إنه عبارة عن RNA متداخل صغير (siRNA) يقلل من كمية إنزيم أمينوليفولينيك أسيد سينثيز 1 (ALAS1) وبالتالي يقلل من إنتاج جزيء الهيم.

تمت الموافقة على استخدام جيفوسيران طبيًا في الولايات المتحدة في عام 2019 و بعدها في أوروبا في عام 2020. ففي المملكة المتحدة، تكلف قارورة 189 مجم هيئة الخدمات الصحية الوطنية حوالي 4200 جنيه إسترليني اعتبارًا من عام 2021. و تبلغ تكلفة هذا المقدار في الولايات المتحدة إلى حوالي 40700 دولار أمريكي.

قراءة المقال الكامل على ويكيبيديا ←