فهم حقيقة إكساغامغلوجين أوتوتيمسيل

إكساغامغلوجين أوتوتيمسيل (بالإنجليزية: Exagamglogene autotemcel) ويُباع تحت الاسم التجاري كاسغيفي (بالإنجليزية: Casgevy)، هو علاج جيني لمرض فقر الدم المنجلي باستخدام تقنية المقص الجيني كريسبر الذي حاز على جائزة نوبل، طورته شركة فيرتكس للأدوية وكريسبر ثيربيتس.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا انخفاض مستويات الصفائح الدموية وخلايا الدم البيضاء، وتقرحات الفم، والغثيان، وآلام العضلات والعظام، وآلام البطن، والقيء، وقلة العدلات الحموية (الحمى وانخفاض عدد خلايا الدم البيضاء)، والصداع والحكة.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج في كانون الأول/ديسمبر 2023. تمت الموافقة عليه في المملكة المتحدة لعلاج مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم في تشرين الثاني/نوفمبر 2023. يعد "اكساغامغلوغين اوتوتيمسيل" أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء يستخدم تقنية التحرير الجيني كريسبر/كاس9.

قراءة المقال الكامل على ويكيبيديا ←